由 jpichiban Tue, 24 Dec 2024 12:00:02 GMT
Eli Lilly 的减肥药物 Zepbound 每月近 1000 美元的价格标签，让这款重磅疗法对于 29 岁的 Willow Baillies 来说遥不可及，因为她的保险并不覆盖此药。Baillies 是威斯康星州密尔沃基市的一名人力资源专家，多年来一直尝试减肥并应对慢性自身免疫问题，因此她转向了一种更便宜的替代品：一种复合的、非品牌的替西帕肽版本。替西帕肽是 Zepbound 和 Eli Lilly 的糖尿病药物 Mounjaro 中的活性成分，这两者都属于一类非常受欢迎的药物，称为 GLP-1。她表示，自 6 月份开始服用复合替西帕肽以来，这一药物极大地改变了她的生活，缓解了自身免疫问题带来的疼痛，并帮助她减掉了约 52 磅。她说，这每月花费她大约 350 美元。
但不久后，Baillies 和其他依赖这种药物的患者可能将无法再获得复合版本的替西帕肽。患者和医疗保健专家表示，这可能会迫使一些消费者囤积剂量、转向其他治疗，或因经济原因完全停止接受治疗。其他人可能会转向一种潜在不安全的方法，自行混合药瓶。这是因为美国食品药品监督管理局（FDA）周四宣布，品牌替西帕肽不再短缺——这一决定将在未来两到三个月内基本阻止复合药房制造和销售更便宜的替西帕肽版本。在 FDA 宣布短缺期间，药剂师可以合法地制作品牌药物的复合版本。但制药公司和一些健康专家对此做法持反对态度，因为 FDA 并不批准复合药物，这些药物本质上是由医生根据特定患者需求开具的定制复制品。
FDA 的决定基于该机构对数据的全面分析，可能意味着在经历了数月的供应有限后，更多有保险覆盖的患者将能够获得 Zepbound。这也表明，Eli Lilly 为提高替西帕肽生产能力所投入的数十亿美元努力开始见效。但这也将使其他患者陷入困境，关闭了一个利润丰厚的复合替西帕肽市场，患者表示这种药物帮助填补了那些无力自费购买 Zepbound 的人的护理缺口。许多保险计划仍然不覆盖减肥药物，一些患者表示，Eli Lilly 的节省计划和其半价药瓶版本的价格仍然过高。
“我在家里囤积了 10 瓶复合药，所以至少有一年的量，”Baillies 说，她是 CNBC 采访的六位关于复合替西帕肽的患者之一。”我们愿意做任何事情来拥有这个。这不仅仅是为了外表；它给了我们充分生活的机会。”许多患者和主要贸易团体质疑短缺是否真的得到解决，因为有报道称人们仍在努力寻找 Eli Lilly 的药物。一些医疗专业人士对 Eli Lilly 能否在更多患者停止使用复合替西帕肽并开始使用 Zepbound 治疗其新批准的适应症——阻塞性睡眠呼吸暂停——时满足需求表示担忧。目前尚不清楚有多少人在使用复合替西帕肽，但一个贸易团体在 11 月估计，每月有超过 20 万张其主要竞争对手——Novo Nordisk 的减肥药物 Wegovy 的复合版本处方被配药。
“在当前时刻，我相信短缺已经结束，”新奥尔良图兰减重中心肥胖医学专家兼医疗主任 Shauna Levy 博士说。”我认为短缺永远结束了吗？可能没有。” Eli Lilly 没有立即回应置评请求。复合药房面临终结。 FDA最初于10月宣布替西帕肽短缺结束，但几天后，一个名为外包设施协会的贸易组织提起诉讼，声称该机构在未适当通知的情况下做出决定，并未能考虑到持续的供应中断问题。这场诉讼促使FDA重新考虑，并允许药剂师在此期间制作复合版本。在周四公布的决定中，FDA基于礼来公司、患者、提供者、复合药剂师及其他来源的数据得出结论，称“礼来的供应目前满足或超过了需求，并且根据我们的最佳判断，它将满足或超过预期的需求。”
FDA给予所谓的503A复合药房直到2月18日的时间，之后将采取执法行动，这将暂停他们的工作。503A药房根据特定患者的个别处方制作复合药物，主要由各州而非FDA监管。同时，生产复合药物的药房，无论是否有处方——即503B外包设施——则获得额外一个月的时间，截止日期为3月19日。他们受FDA指南监管。
礼来公司（Eli Lilly & Co.）的Zepbound注射笔于2024年3月28日在纽约布鲁克林区安排。
Shelby Knowles | 彭博社 | 美国全国广播公司财经频道
贸易团体“药房复合联盟”的首席倡导官Tenille Davis表示，这些“退出期受到赞赏”，因为它给了患者时间转换到品牌替西帕肽。但她表示，该团体的成员仍在报告称“替西帕肽的实际可用性严重不足”。该贸易团体代表复合药房以及也分发常规药物处方的混合药房。
Davis表示，尽管如此，根据法律，503A药房在某些情况下可能仍被允许继续制作复合替西帕肽。这包括当开处方者确定带有某些变化的复合版本将对患者产生“显著差异”时。例如，患者可能需要特殊剂量或对品牌产品的染料过敏。Davis表示，这意味着复合替西帕肽在美国不会完全消失，但其规模“肯定会减少”。
然而，FDA与外包设施协会之间的法律斗争尚未结束。周四，FDA和OFA共同表示，他们将在1月2日前在法庭上提供更新，以解决“此诉讼的下一步”。他们还表示，如果该贸易团体在未来两周内提出初步禁令，FDA将不会对其成员采取行动，允许他们继续制作复合替西帕肽，直到法庭解决此案。
律师事务所Frier Levitt的合伙人Dae Lee表示，这一悬而未决的诉讼“进一步增加了二月和三月后复合替西帕肽状态的混乱”。他代表的药房均未涉及与FDA的争议。
患者寻求替代方案
Amanda Bonello一直在服用复合替西帕肽，并发起了一项请愿，要求FDA支持获取复合GLP-1s。
许多依赖复合替西帕肽的患者正在竭力确保他们能够继续接受治疗。这包括36岁的爱荷华州账户经理Amanda Bonello，她表示自己有糖尿病前期。Bonello表示，过去两个月服用复合替西帕肽帮助她减掉了26磅，并使她的血糖水平恢复正常，使她避免了糖尿病的诊断。她说她“绝对负担不起”品牌替西帕肽，因为她的保险不覆盖，所以她会考虑换成复合司美鲁肽。这是诺和诺德公司两种GLP-1药物Wegovy及其糖尿病对应药物Ozempic的活性成分，这两种药物仍在FDA的药品短缺名单上。许多复合药房制作非品牌的司美鲁肽版本，该药物已在美国市场上销售，并且供应短缺。 供应——比替西帕肽持续的时间更长。但短缺的结束可能即将到来，美国食品药品监督管理局（FDA）于10月底宣布，所有剂量的司美格鲁肽均已上市。“如果复合司美格鲁肽也消失了，那我就麻烦了，”博内洛说。她发起了一项在线请愿，要求FDA支持获取复合GLP-1药物。过去一个月，该请愿已获得超过1.5万个签名。
另一位患者，31岁的通信分析师艾琳·亨特（Erin Hunt），表示她最终可能会转向替西帕肽的品牌版本。亨特在努力寻找Zepbound供应后，于4月开始服用复合替西帕肽，此前她服用Zepbound仅一个月。这帮助她减掉了约55磅，减少了慢性炎症症状，并促使她追求更健康的饮食和锻炼。她表示，最初每月为复合药物支付300美元，现在为更高剂量支付350美元。
亨特的保险不覆盖Zepbound。但她有资格参加礼来公司的储蓄卡计划，该计划允许无Zepbound保险的商业保险患者以约650美元的价格购买一个月的供应量。根据该计划，商业保险涵盖Zepbound的患者最低只需支付25美元。“我非常担心它的费用，”亨特说。“这种药物真的改变了我的生活，而且可能让我终身受益于维持剂量。”
对于49岁的宾夕法尼亚州西部教师吉尔·斯卡拉（Jill Skala）来说，FDA的决定意味着，在她1月1日保险取消Zepbound覆盖后，她将失去一个更实惠的选择。自3月开始服用Zepbound以来，她的共付额约为每月10美元。斯卡拉表示，她已经减掉了52磅，并注意到她的心理健康、睡眠和精力水平有了“显著改善”。她说，她已经储备了三个月的Zepbound供应，并将在用完后“尽我所能维持体重减轻”。“我不认为自己会继续在这个时候获得品牌版本，除非有途径通过保险或礼来公司降低价格，”斯卡拉说。“我刚刚还清了学生贷款。我不想在这里开始我的医疗债务问题。”
其他患者可能会转向Reddit用户称之为“灰色市场”的地下社区：人们直接从某些供应商（包括中国制造商）以每月低至50美元的价格购买粉末状的替西帕肽或司美格鲁肽肽，并在家中将其与无菌水混合，制成可皮下注射的溶液。Reddit用户表示，该社区建立了第三方实验室测试肽的协议，以验证其纯度，并推广安全的混合和剂量实践。但杜兰大学的利维表示，这种方法“看起来非常危险”，并指出，未经适当培训自行混合药物“可能会产生真正的后果”。她说，这“突显了人们治疗肥胖症的迫切需求，而目前我们的保险状况对Zepbound等药物的需求未能得到充分满足”。
一些复合药房，如Strive Pharmacy，在法律斗争的更多更新之前，仍在正常运营。Strive在美国经营着九家503A药房，提供复合GLP-1药物及其他服务。但根据公司首席临床官马修·蒙特斯·德奥卡的说法，如果没有任何进一步的进展，Strive将在2月截止日期前基本停止制作复合替西帕肽。他承认，Strive可以为特定处方制作该药物的复合版本，例如添加甘氨酸以帮助预防患者肌肉萎缩。带有甘氨酸的复合替西帕肽正是吉娜·赖特的医生将为她开具的药物，以便她能够继续服用。 吉娜·赖特（Gina Wright），一位58岁的科罗拉多州自雇商业顾问，正处于糖尿病前期，她选择了无品牌的复方替西帕肽（tirzepatide），这种药物她从另一家药房购得。赖特表示，她为一次5毫克的剂量支付了225美元，并于本月早些时候开始服用。她参加了州医疗补助计划，该计划不涵盖Zepbound，因此她不符合礼来公司（Eli Lilly）的节省卡计划资格。但赖特还患有睡眠呼吸暂停症，因此她正努力让保险公司为这一目的覆盖Zepbound。
德奥卡（De Oca）指出，为特定患者调配个别处方将使Strive更难确保所有安全程序依然到位。他强调，Strive通常会与第三方分析公司测试其替西帕肽和司美格鲁肽，并进行长达数月的“稳定性研究”，以确保产品在生产多达250瓶批量前的质量和安全。
Mace Scott博士，位于路易斯安那州的Chronos Body Health Wellness的业主兼医疗总监表示，其医疗水疗中心复方替西帕肽的命运将取决于他所获取药物的药房以及“他们决定如何前进”。他表示，他的水疗中心依赖于503A和503B药房，因此部分患者可能能够继续使用专业处方获取复方替西帕肽。Scott表示，他正努力帮助一些患者获得保险对品牌替西帕肽的批准，并建议其他人转用复方司美格鲁肽，这是大约75%的Chronos患者所使用的药物。根据其网站，该水疗中心已使用品牌或复方GLP-1药物治疗了超过1万名患者。
“目前这是一条艰难的道路，因此我们正试图根据每位患者的情况找出最佳方案，”Scott告诉CNBC。美国糖尿病协会（American Diabetes Association），一个促进糖尿病研究和倡导的非营利组织，告诉CNBC，由于对其安全性、质量和效力的“持续担忧”，它不建议使用复方GLP-1。协会即将上任的医疗保健与教育主席Joshua Neumiller在一份声明中表示，难以辨别产品的质量和其分销商，这给患者带来了潜在风险。
Neumiller还提到了FDA在7月发布的关于患者测量和使用复方GLP-1错误剂量的警告，其中一些导致了需要住院治疗的不良事件。但居住在纽约的室内设计师Molly B.（要求CNBC隐去她的全名）表示，复方GLP-1是她唯一的选择。她表示，在开始服用复方替西帕肽之前，她的保险两次拒绝了品牌司美格鲁肽的覆盖。她说，这帮助她减掉了23磅，并消除了持续的食物念头——这对于患有多囊卵巢综合症（一种使减肥困难的激素紊乱）的患者来说是一个改变游戏规则的因素。“我从未能够自己减掉这么多体重，尽管我尝试了100次，”她说。“这真的改变了我的生活，所以我希望我能继续以现在的方式获得它。”
原文链接：https://www.cnbc.com/2024/12/24/fda-zepbound-shortage-impact-compounding-pharmacies-patients.html